1. Tyrinėjimas. Genetinės ligos: iššūkiai ir sprendimai

1.5 Gydymo sunkumai

Tradiciniai genetinės ligos gydymo būdai paprastai yra skirti simptomų valdymui, o ne pagrindinės genetinės priežasties koregavimui. Nors šie metodai gali pagerinti gyvenimo kokybę, jie turi svarbių trūkumų:

• Pats mutavęs genas lieka nepakitęs.
• Audinių ir organų pažeidimai gali būti negrįžtami.
• Gydymo taikymas konkrečioms ląstelėms, pvz., toms, kurios yra apsaugotos biologinėmis barjeromis, išlieka sudėtingas.

Šie iššūkiai pabrėžia naujų terapinių strategijų poreikį.