1. Uuri - Geneetilised haigused: väljakutsed ja lahendused

1.5 Ravi väljakutsed

Geneetiliste haiguste traditsioonilised ravimeetodid keskenduvad tavaliselt sümptomite leevendamisele, mitte haiguse aluseks oleva geneetilise põhjuse parandamisele. Kuigi need lähenemised võivad parandada elukvaliteeti, on neil olulised piirangud:

• Mutatsiooniga geen ise jääb muutumatuks.
• Kudede ja organite kahjustused võivad olla pöördumatud.
• Ravi viimine kindlatesse rakkudesse, näiteks bioloogiliste barjääridega kaitstud rakkudesse, on endiselt keeruline.

Need väljakutsed toovad esile vajaduse uute ravistrateegiate järele.