1. Esplora - Malattie Genetiche: Sfide e Soluzioni

1.5 Sfide del trattamento

I trattamenti tradizionali per le malattie genetiche di solito si concentrano sulla gestione dei sintomi piuttosto che sulla correzione della causa genetica sottostante. Sebbene questi approcci possano migliorare la qualità della vita, presentano importanti limitazioni:

• Il gene mutato stesso rimane invariato.
• Il danno ai tessuti e agli organi può essere irreversibile.
• La somministrazione dei trattamenti a cellule specifiche, come quelle protette da barriere biologiche, rimane difficile.

Queste sfide evidenziano la necessità di nuove strategie terapeutiche.