1. Esplora - Malattie Genetiche: Sfide e Soluzioni

1.6 Soluzioni emergenti

I recenti progressi nella biotecnologia offrono soluzioni promettenti alle malattie genetiche:

• La terapia genica utilizza vettori virali per introdurre copie sane dei geni nelle cellule colpite.
• Il gene editing CRISPR/Cas9 consente agli scienziati di modificare il DNA con precisione, correggendo le mutazioni alla loro origine.
• Le terapie a base di RNA e le terapie cellulari mirano a ripristinare la normale produzione di proteine o a sostituire le cellule danneggiate.

Alcuni di questi approcci sono già arrivati all’uso clinico, dimostrando come le conoscenze genetiche di base possano portare a reali progressi medici.