1.5 Ravi väljakutsed

Geneetiliste haiguste traditsioonilised ravimeetodid keskenduvad tavaliselt sümptomite leevendamisele, mitte haiguse aluseks oleva geneetilise põhjuse parandamisele. Kuigi need lähenemised võivad parandada elukvaliteeti, on neil olulised piirangud:

  • Mutatsiooniga geen ise jääb muutumatuks.
  • Kudede ja organite kahjustused võivad olla pöördumatud.
  • Ravi viimine kindlatesse rakkudesse, näiteks bioloogiliste barjääridega kaitstud rakkudesse, on endiselt keeruline.

Need väljakutsed toovad esile vajaduse uute ravistrateegiate järele.