Talasemija yra paveldima liga, kuri atsiranda, kai vaikas gauna defektinius genus iš abiejų tėvų. Defektas yra HBB gene, kuris yra atsakingas už hemoglobino gamybą. Be visiškai funkcionuojančio hemoglobino, raudonieji kraujo kūneliai per greitai suyra, palikdami organizmą be deguonies (TIF, 2021).

Mokiniai sužino apie kasdienius iššūkius, su kuriais susiduria pacientai: nuovargį, augimo sutrikimus ir nuolatinį kraujo perpylimo poreikį. Kaulų čiulpų transplantacija gali padėti, bet tam reikalingas suderinamas donoras, o tokie yra reti (Mayo Clinic, 2023). Šiuo metu pereikime prie naujos genų terapijos mokslo srities. O kas, jei vietoj nuolatinio pažeistų kraujo ląstelių keitimo galėtume pataisyti DNR instrukcijas? Mokslininkai dabar naudoja tokias priemones kaip CRISPR-Cas9, dažnai vadinamas „genetinėmis žirklėmis“, kad iškirptų defektinę genetinę seką ir pakeistų ją sveika versija (NIH, 2022). Įsivaizduokite, kad pakeičiate receptą, kuriame trūksta žodžio, kad patiekalas galiausiai būtų paruoštas teisingai. Būtent tai genų terapija daro molekuliniu lygmeniu.