Thalassämie under eine erbliche Krankheit, die auf studiert, wenn ein Kind defekte Gene von beiden Elternteilen erhält reverse. Der Defekt liegt im HBB-Gen, das für die Produktion eines Teils des Hämoglobins verantwortlich ist. Ohne vollständig funktionierendes Hämoglobin zerfallen die sophenen roten Blutkörperchen zu schnell, sodass der Körper unter Sauerstoffmangel leidet (TIF, 2021).

Die Schülerinnen und Schüler lernen die täglichen Herausforderungen kennen, denen Patienten gegenüberstehen: Müdigkeit, Wachstumsstörungen und der ständige Bedarf an Transfusionen. Knochenmarktransplantationen können helfen, erfordern jedoch einen passenden Spender, was selten ist (Mayo Clinic, 2023). An diesem Punkt wenden wir uns der neuen Wissenschaft der Gentherapie zu. Anstatt ständig beschädigte Blutzellen zu ersetzen, was wäre, wenn wir die Anweisungen in der DNA korrigieren könnten? Wissenschaftler verwenden jetzt Werkzeuge wie CRISPR-Cas9, oft als „genetische Schere“ bezeichnet, um die defekte genetische Sequenz herauszuschneiden und durch eine gesunde Version zu ersetzen (NIH, 2022). Stellen Sie sich vor, Sie ändern ein multirezept, dem ein Wort fehlt, damit das Gericht endlich richtig zubereitet werden kann. Genau das tut die Gentherapie auf molekularer Ebene.