Talasseemia on pärilik haigus, mis tekib siis, kui laps saab mõlemalt vanemalt defektsed geenid. Defekt asub HBB-geenis, mis vastutab osa hemoglobiini tootmise eest. Ilma täielikult toimiva hemoglobiinita lagunevad punased verelibled liiga kiiresti, jättes keha hapnikupuudusesse (TIF, 2021).

Õpilased õpivad tundma patsientide igapäevaseid väljakutseid: väsimus, kasvu pidurdumine ja pidev vereülekannete vajadus. Luuüdi siirdamine võib aidata, kuid selleks on vaja sobivat doonorit, mis on haruldane (Mayo Clinic, 2023). Selles punktis liigume edasi geeniteraapia uue teaduse juurde. Selle asemel, et pidevalt kahjustatud vererakke asendada, mis oleks, kui saaksime parandada DNA-s olevaid juhiseid? Teadlased kasutavad nüüd selliseid tööriistu nagu CRISPR-Cas9, mida sageli nimetatakse "geneetilisteks käärideks", et välja lõigata defektne geenijärjestus ja asendada see terve versiooniga (NIH, 2022). Kujutage ette, et muudate retsepti, millest üks sõna puudub, nii et rooga saab lõpuks õigesti valmistada. Just seda teeb geeniteraapia molekulaarsel tasandil.